“如果你失败得不够多，那你也许没有真的在创新。”——阿斯利康全球执行副总裁兼生物医药研发部负责人MENE PANGALOS博士
生物医药产业的一大发展痛点在于研发成功率的低下。从整个产业的平均来看，这一领域的成功率大约只有7%到8%。换而言之，我们的失败率超过了90%。这一数字的背后，固然有着对疾病机理理解不足、创新技术需要沉淀探索、以及产业模式有待迭代更新等多方面的原因。但如果考虑到生物医药产业所服务的对象是一名名活生生的病患，进一步提高产业研发成功率就成为了迫在眉睫的发展重点。
说到阿斯利康，熟悉医药产业的读者们都会想到“5R”原则，PANGALOS博士在对话中也对此进行了详细介绍。我们都说“做对的事，把事做好”，而“5R”正代表了五件需要做“对”（RIGHT）的事。
“首先，我们需要理解所做工作背后的生物学。我们要确保缩小工作的范围，让我们对所关注领域背后的生物学有真正深入的挖掘，并不断来证实或证伪我们的科学假设。” PANGALOS博士说道，“其次就是我们所说的‘正确的组织’，这事关在目标组织中，使用多少（药物）来抑制目标靶点。这能让我们阐明其作用机制。”
在探明药物的生物学机制后，PANGALOS博士随即谈到了第三个“R”，也就是“正确的安全性”。这要求产业对安全信号有着深入理解，并对此做出精准的定义——当你选择一个靶点时，它有哪些风险？要如何在早期研究中就减少这些风险？“如果能在研发早期去除这些安全性风险，将节省下大量的金钱与时间。”PANGALOS博士说道。
在探明安全信号后，接下来的工作是找到“正确的患者群体”。在精准医学的时代，当下的创新疗法越来越具有针对性，因此找到正确的患者群体，最有可能让药物发挥其应有的效果。即便它没有如愿起效，也能让企业在更早的阶段退出。如果在最有可能起效的群体中都没有观察到效果，那自然不大可能在更广阔的人群里观察到积极结果。
最后的一个“R”，是找到“正确的商业模式”。“说到正确的商业模式，我不是在说什么重磅药物。我是指要理解为什么医生们要开具这种药物的处方？为什么它能得到报销？在临床上，这要和其它药物去做比较。”PANGALOS博士提到。
也正是基于这“5R”原则，阿斯利康的研发管线在近年来的成功率取得了大幅提高，也催生出了多款改变患者治疗范式的重磅疗法。
本届药明康德健康产业论坛上，慢性疾病是重要的主题之一。借着这一疾病类型，PANGALOS博士也提到了生物医药产业的未来创新能怎样给全球病患带来福祉。
首先，他认为产业应当将慢性疾病进行进一步的细分。“疾病通常来讲都是非常异质化的。在广泛的慢性疾病下通过遗传学或生物标志物等方法，找到特定的患者亚型，有助于我们找到正确的患者，检验作用机制。”这需要对基因组学进行大量的投资，但这样的投资是值得的。如果能找到预防或是导致疾病的罕见突变，无疑将对疾病背后的通路产生更多洞见，也可能带来更广泛的疗法。
其次，生物医药产业应开发更多的平台技术。因为这样做，就能用更为无偏倚的方法来理解疾病的复杂性，而不会受限于目前所拥有的技术。PANGALOS博士举了一个例子——倘若只拥有小分子或是抗体技术，可能就无法有效针对疾病背后的遗传学原因。相反，在他看来，类似CRISPR基因编辑、碱基编辑、细胞疗法、再生疗法等全新的平台技术“非常有趣，也非常令人振奋”。此外，寡核苷酸、RNA干扰、MRNA技术等可编程的疗法也同样充满机遇。
“另外一块我认为出现了显著改变的，是我们如何使用人工智能以及强大的计算力，来帮助我们的科学家做出更好的决定，让他们变得更高效。在过去的五年里，这一转变愈发明显。”PANGALOS博士提到。在大量数据的支持下，人工智能可以带来以往无法获得的创新洞见。而它不仅能在生物和化学领域帮助到我们，也可以在临床上发挥作用。人工智能不会代替科学家，但能协助科学家们做出决断。
展望未来，PANGALOS博士期待能对更多疾病有着根本性上的了解，认识其背后的生物学通路。而倘若我们能立足在这些基础之上，专注管线的质量而非数量，就有望看到更多创新疗法问世。它们不仅能治疗疾病，还能治愈或是逆转疾病。应对影响广泛的慢性疾病，提高产业的研发成功率，这或许是一条可行之道。
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