近日，TIMBER PHARMACEUTICALS公司宣布，美国FDA已授予其在研局部外用异维A酸药物TMB-001突破性疗法认定，用于治疗先天性鱼鳞病（CI）。
CI是一种罕见的遗传性角化疾病，会导致皮肤干燥、增厚和脱屑。中度至重度CI亚型包括X连锁隐形鱼鳞病（XRI）和常染色体隐性先天性鱼鳞病中的板层状鱼鳞病（ARCI-LI）。在XRI和ARCI-LI患者中，通常表现为全身皮肤大面积黑色鳞屑。
TMB-001是一种通过TIMBER PHARMACEUTICALS公司专有递送系统开发的局部外用异维A酸药物，用于治疗中度至重度CI。异维A酸是一种维生素A的衍生物。
在评估TMB-001治疗中度至重度CI的2B期CONTROL研究中，TMB-001显示出具有临床意义的疗效和良好的安全性。在美国皮肤病学会（AAD）2022年年会上发表的一项研究分析显示，无论CI的亚型如何，患者使用TMB-001都取得了治疗成功。
TIMBER PHARMACEUTICALS已启动了关键的3期临床试验，进一步研究TMB-001治疗CI患者的疗效和安全性，并有望在2022年6月为首批患者给药。这一临床试验将评估0.05%的TMB-001在142例中度至重度CI患者中的疗效、药代动力学和安全性。
“对于CI患者、他们的家人和护理人员，以及多年来一直致力于为这种令人衰弱的疾病寻找新治疗方案的临床医生和研究人员来说，这是一个重要的时刻。”TIMBER PHARMACEUTICALS公司董事长兼首席执行官JOHN KOCONIS先生说，“我为团队在2B期研究中展现TMB-001的潜力感到自豪，我们正在迅速推进一项关键性3期临床试验。”
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