6月9日，山东省药械集中采购平台发布的一项公告显示，罗氏旗下用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的药物利司扑兰主动申请降价，调整后价格为每瓶1.45万元。
利司扑兰需按患者体重给药，按新价计算，最大剂量给药的患者年费用将控制在45万元以内。
利司扑兰针对的是罕见病SMA，就是去年被网络热议的“天价药”所治疗的疾病。这时候，推出一款成本较低的SMA治疗方案成为全社会的期望。2021年6月，利司扑兰在国内刚刚获批后，罗氏就曾争取过国家医保谈判的名额。
国家医保目录的调整工作基本是从每年的7、8月左右开始的。这一次，罗氏在调整工作正式启动之前就主动宣布降低药价，足见其参与医保的诚意。
对医保基金来说，为罕见的疾病买单，需要考虑很多因素。这也使得我国罕见病药物进入医保的速度并不算快。根据中国罕见病联盟的统计，目前国内已获批的罕见病药物中，进入国家医保的只有40多种。
不过，一位罕见病政策相关研究者对健识局表示：SMA这个疾病，在中国的意义已经超出了疾病本身。SMA是由运动神经元存活基因1突变，导致SMN蛋白功能缺陷所引起的，主要发生在婴儿期，全球发病率1/6000-1/10000。2021年，一轮关于“天价药”的舆论争议，让公众熟悉了解这个疾病，更对其治疗药物的价格产生了议论。
在随后2021年的国谈中，一款SMA治疗药物报价8次才最终进入医保，打开了罕见病治疗药物提高可及性的新思路。
利司扑兰是国内首个获批上市的口服SMA药物，适用于2月龄以上的所有患者。6月9日价格调整后，这款药物的最低治疗年费用只要15万元。如果按照最大使用剂量来计算，年费最高也不超过45万元。
按照罗氏降价后利司扑兰的价格来看，今年价格谈判成功的机会比较大。跨国药企在确定药品价格时，需要考虑的因素很多，罗氏这次在中国市场上报出低价，显然是对中国的医保政策、市场容量都非常有信心的表现。
此前，国内SMA患者组织“美儿”发起的一项调查称，大部分患者家庭能够承担的年治疗费用在10万元以内。如果能实现一次性治愈，有的家庭愿意为此支付的最高价格是150万元。
健识局从罗氏处了解到，利司扑兰上市一年来，已至少有100名患者使用了这款药物。其中，约有90%为体重低于20公斤的低龄患儿，单次用药量并不是很大。这就意味着，本次价格调整后，多数使用利司扑兰的患者都能享受到最高优惠。
虽然目前医保中已经有SMA的专用治疗药物，但利司扑兰有独特的优势，这可能是罗氏希望挤进医保的根本原因。
SMA1型患儿的临床表现是最大运动功能可以独坐，但无法独立行走，很多低龄患儿甚至只能一直躺着。有患者组织人士认为，尽早治疗的意义在于“改变SMA患者的生存质量”。患儿接受治疗后就有可能坐起来，“哪怕是坐在轮椅上，他所经历的人生也会和躺一辈子完全不一样。”
但目前已上市的SMA药物以注射剂型为主，需要通过腰椎穿刺鞘内进行注射。使用过程比较痛苦，并不是所有低龄患儿或者脊柱侧弯严重的患者都适合这种给药方式。
健识局了解到，部分家长在孩子接受一两次注射后就会选择断药，另寻治疗方法。
利司扑兰是一款靶向MRNA口服小分子药物，不需要像其他药物一样注射，而且还是草莓味的。此外，在面对SMA这类系统性疾病时，小分子口服药剂能够穿透血脑屏障，同时提高中枢神经系统与外周组织的SMN蛋白，发挥更好的疗效。
罗氏此前公布的临床数据表明，利司扑兰对不同类型的SMA患者均可起效。如对于症状较为严重的1型患者来说，它能够提高患者存活和无事件生存率，并改善呼吸、吞咽、进食能力等。
健识局了解到，许多中国患者从2016年临床试验开启之初，就已经参与到了利司扑兰两项国际多中心临床研究中，这也是到目前为止唯一有中国患者参加的SMA疾病国际多中心临床。
参与临床，意味着很多患儿能够尽早使用上特效药。健识局从一家患者组织处了解到，及至2019年11月，国内约有80名患儿接受过治疗，其中1/4就是通过参与罗氏试验而获益的。
罗氏方面对健识局称：中国是罗氏近年来重点布局的市场之一，从一开始就把中国患者纳入进来，能够更加确切地了解产品对中国患者的疗效，也让更多患者得到早期治疗机会。
今年5月31日，美国FDA批准扩大了利司扑兰的适应症范围，用于治疗年龄为2个月以下的SMA患儿，这也意味着利司扑兰基本能用于全年龄段的SMA患者。
2020年，“美儿”与香港中文大学联合发布了一份《中国SMA患者生存现状白皮书》，当时的统计是国内SMA患者总数为2-3万人。这些患者中，50%以上的发病年龄在7-18个月之间。健识局获悉，截至2021年12月，在国内相关SMA患者组织中登记的大约只有2000人左右。
这2000名患儿家庭是在积极想办法治病的，其他患儿家庭，受治疗难度、价格等问题影响，可能基本都放弃了。
罕见病药物进医保的最大受益人，其实是那些尚未走到阳光下的“潜在患者”。从这一点来说，罗氏降低利司扑兰的价格，考虑可能不仅仅是经济利益。