2.“以患者为中心！”FDA官员强调患者在罕见病药物开发过程中的重要性。
欧洲药品管理局（EMA）在2016年首次推出优先药品（PRIME）认定项目，用于进一步支持解决未竟医疗需求的药物开发。这一资格认定让药物开发商有更多机会与监管机构互动，优化开发计划，并且加快评估速度，让这些新药早日递交给患者。
今年，EMA发布了PRIME认定的5年经验分析报告。这一报告包含了PRIME认定申请项目、获得PRIME认定研发项目的详细特征，PRIME认定审评过程、获得PRIME认定的研发项目的后续表现等多方面详尽信息，可谓干货满满。
获得批准的申请中，先进治疗药物（ADVANCED THERAPY MEDICINE PRODUCT，ATMP）和生物制品占比最高。其中基于对基因、细胞和组织进行工程化改造的先进治疗药物在申请中虽然只占27%，在获得PRIME认定的项目中占47%，具有最高的成功率。
报告还列出了EMA在评估PRIME认定申请时的思考过程，PRIME认定对项目批准速度的影响，以及对改进PRIME认定项目提出的建议。
日前，FDA新药办公室（OFFICE OF NEW DRUGS）罕见病副主任KERRY JO LEE博士日前在美国全国罕见病组织举行的线上论坛中表示，患者在药物开发中起到关键性作用，尤其是罕见病患者。
她指出，FDA近年来大力推动将患者的意见整合到药物开发和评估中。目前FDA已经发布了两份以患者为中心的药物开发（PFDD）指南文件，今年6月，FDA又发布了与PFDD相关的第三部分的指南草案。
LEE博士表示，患者在开发临床结果评估指标方面提供了“很多非常有价值的建议”，这是评估疗法效果的指标。她同时指出，加入患者数据库（PATIENT REGISTRIES）是患者影响药物开发的另一种方式，特别是罕见疾病。疾病数据库经常被用于帮助研究人员设立临床试验终点，计划临床试验持续时间，以及发现适合加入研究的患者亚群。
FDA局长ROBERT CALIFF博士近日在记者招待会上表示，他支持FDA肿瘤学卓越中心主任RICHARD PAZDUR博士的提议，对使用单臂临床试验获得加速批准做出限制。他表示，这一审评通路仍然对某些癌症具有价值，但是存在已有疗法的疾病应该使用更为主流的监管通路。单臂临床试验只包括在研疗法给药组，它需要的患者更少，更容易进行。
澳大利亚药品管理局（THERAPEUTIC GOODS ADMINISTRATION, TGA）日前发布了2022-2023工作计划，列举了该机构在未来一年中的工作重心。该机构的战略目标包括：通过监管改善公共卫生结局；积极与利益攸关方交流；促进对监管要求的遵守；和促进创新。
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