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  • 【医伴旅】进展|庞贝氏病新药可持续改善患者的呼吸功能和行为能力

    导语:最新数据显示,庞贝氏病新药NEXVIAZYME能持续改善患者的呼吸功能和行为能力,支持该疗法用于迟发性和婴儿期庞贝氏病患者。

    庞贝氏病是一种罕见的遗传疾病,会严重威胁患者的生命,并导致早逝。庞贝氏病主要是由体内酸性Α-葡萄糖苷酶(GAA)的遗传缺陷或功能障碍引起的,会导致全身肌肉细胞中糖原的积累。其主要特征为全身肌肉无力,会严重影响患者的呼吸功能和行为能力。

    2022年2月8日,最新数据显示,患有迟发性庞贝氏病(LOPD)(一种罕见的肌肉疾病)的患者在接受NEXVIAZYME(AVALGLUCOSIDASE ALFA)治疗近两年后,他们的呼吸功能和活动能力持续改善。对开放标签、长期扩展的随机、双盲、3期COMET试验的分析将在第18届年度世界研讨会上发表。

    对接受NEXVIAZYME持续治疗的患者进行了长期疗效和安全性评估。此外,该分析还包括了接受ALGLUCOSIDASE ALFA(以前庞贝氏病唯一可用的治疗选择和标准疗法)治疗后改用NEXVIAZYME治疗至少48周的患者。在ALGLUCOSIDASE ALFA切换到NEXVIAZYME治疗的患者中,97周内,NEXVIAZYME可以持续改善患者的呼吸功能(通过预测用力肺活量FVC百分比测量)和步行距离(通过6分钟步行测试6MWT测量),并且治疗效果稳定。

    COMET研究在20个国家的55个中心招募了100例既往未经治疗的LOPD患者。患者被随机分成两组,一组接受NEXVIAZYME 20 MG/KG,每两周静脉输注一次,另一组接受ALGLUCOSIDASE ALFA 20 MG/KG每两周静脉输注一次,共49周。

    在COMET研究的延长期间,最初接受NEXVIAZYME治疗的患者继续接受治疗,而之前接受ALGLUCOSIDASE ALFA治疗的患者改用NEXVIAZYME 20MG/KG。在进入延长期的95例受试者中,86例(91%)在最后一次随访前仍在接受治疗。

    在接受NEXVIAZYME的治疗期间,这两个治疗组(整个研究期间使用NEXVIAZYME治疗组和改用NEXVIAZYME治疗组)的安全性具有可比性。在延长期间,改用NEXVIAZYME的患者没有观察到新的安全信号。在两组中,有5例患者在延长期内因不良事件(眼部充血、红斑、荨麻疹、呼吸窘迫、急性心肌梗死、胰腺癌)停止治疗。

    2期MINI-COMET试验延长期的结果也将在世界研讨会上展示。这项开放标签、递增剂量、三队列研究评估了NEXVIAZYME在18岁以下婴儿期庞贝氏病(IOPD)患者中的安全性和有效性,这些患者既往接受ALGLUCOSIDASE ALFA治疗(6个月或更长时间)后反应不佳或临床衰退,该药物在美国仍在研究中。

    所有22例受试者都进入了延长期,每两周接受40MG/KG的NEXVIAZYME。在延长期间:最常见的治疗性突发事件的严重程度为轻度到中度,包括皮疹(8例)、跌倒、肺炎、发热(各7例)、头痛、上呼吸道感染(各6例)和呕吐(5例)。

    在改用NEXVIAZYME患者中,较高的NEXVIAZYME剂量(每两周40 MG/KG)没有增加安全风险。

    两年后(第97周),该研究结果显示,使用NEXVIAZYME治疗的患者通过粗大运动功能测量(GMFM-88)、快速运动功能测试(QMFT)总百分比评分和POMPE-PEDI(残疾指数的儿科评估)功能技能量表得出患者的运动功能稳定或改善。此外,所有受试者的左心室质量Z-SCORE (LVMZ)评分均在正常范围内。

    赛诺菲公司罕见疾病全球医疗事务负责人表示:“这些新数据表明,NEXVIAZYME对迟发性和婴儿期庞贝氏病的关键疾病指标具有持续作用。这项研究进一步支持这种疗法作为一种新的治疗标准,用于治疗这种使人衰弱的终身疾病。”

    2021年8月,美国FDA批准NEXVIAZYME上市,用于治疗1岁及以上的晚发性庞贝氏病(LOPD)患者。NEXVIAZYME是一种水解溶酶体糖原特异性酶,有助于减轻糖原的累积,因此可以改善患者的呼吸功能和活动能力。