记者十六号从南开大学获悉，大学国家重点药物化学与生物学实验室陈跃教授发明的抗胶质瘤新药ACT 001再次传出好消息。在澳大利亚墨尔本的Epworth医院进行的一项临床试验中，一名复发性胶质母细胞瘤(GBM)患者在治疗2个月后缩小。这个消息使研究人员兴奋。
GBM是胶质瘤中最常见的恶性肿瘤，具有生长快、复发周期短、复发率高等优点。GBM手术和放射治疗很难清除，一般的抗癌药物很难进入大脑。替莫唑拉明是治疗此病的最佳药物，它只能延长患者的生存时间2.5个月，FDA在1990年代批准了这一方法。因此，近20年来一直没有取得很大进展的GBM的药物治疗是一个世界性的医学问题。
八年后，南开大学陈跃教授自主研制出抗胶质瘤新药ACT 001，可突破血脑屏障，进入大脑，选择性杀伤肿瘤干细胞。
动物实验表明，脑中的替莫唑胺浓度仅为血液中的40%，而脑中的ACT 001浓度是血液中的1.8倍。这意味着ACT 001已经成为一种罕见的候选抗肿瘤药物，可以进入大脑。陈跃说。
2016年3月，ACT 001被澳大利亚临床伦理学批准，第一位自愿服用ACT 001的澳大利亚患者于2016年9月19日受到欢迎。到目前为止，已有几位GBM患者参加了临床试验。当ACT 001剂量增加到第二低剂量时，即早晚2片时，亚低剂量组的第1例患者有抑瘤作用。
“病人有GBM复发，没有标准的治疗方法。在这种情况下，GBM肿瘤通常长得很快。”陈跃教授说，肿瘤在低剂量组缩小，这是出乎意料的。虽然需要更多的病人参与并有更长的试用期来验证ACT 001的疗效，但我们看到，我们希望它值得更积极地推动临床试验，而且病人所服用的剂量预计将在今后增加三倍。
“在澳大利亚进行临床试验时，我们希望ACT 001能尽快在中国进行临床试验，使中国的GBM患者受益。”陈跃是这么说的。
据了解，ACT 001的制备原料是小白菊内酯，可从小白菊中提取，小白菊干品是西方国家的一种传统草药，被称为“发烧”。菊花内酯对肿瘤干细胞有选择性杀伤作用，但小白菊中的含量很低。
陈跃的团队进行了大量的探索，包括对中药材/园林植物厚朴的检测。结果表明，中、小型菊花内酯含量高达9.6%，实际提取率稳定在5%≤6%。通过半合成的方法对菊花内酯的化学结构进行了改进，得到了具有良好水溶性和稳定性的DMAMCL(ACT 001)。它不仅可以进入血液和大脑，而且可以实现体内药物的缓慢释放，从而显着地提高了药物的安全性和有效性。ACT 001拥有完全独立的知识产权，并已在十几个国家获得专利。发表了一系列科学论文。