8月8日,辉瑞(PFIZER)公司和GLOBAL BLOOD THERAPEUTICS(GBT)宣布达成协议,辉瑞将斥资约54亿美元收购GBT。GBT致力于发现和开发改变患者生活的治疗方法,以镰刀型细胞贫血病(SCD)为开端,为服务不足的患者群体提供希望。这一收购将增强辉瑞在罕见血液学疾病领域的研发管线和专业知识,有望解决SCD患者群体的多方面未竟需求。
SCD是一种伴随患者一生的遗传性血液疾病。患者的血红细胞由于表达血红蛋白Β链的基因出现突变,而变成镰刀状并丧失弹性。从儿童期开始,SCD患者由于血液无法顺畅流向器官,出现不可预知和反复发作的严重疼痛危机(VOC),常导致心理和身体残疾。阻断的血流,加上溶血性贫血(红细胞的破坏),最终可能导致多器官损伤和早夭。
GBT公司开发的OXBRYTA是一款具有创新作用机制的疗法。它通过与血红蛋白结合,增加了它与氧气的亲和力。防止血红蛋白聚合。它在2019年获得FDA加速批准,成为首款抑制血红蛋白聚合过程的创新疗法。这款疗法也在去年获得被誉为“医药界诺贝尔奖”的盖伦奖。
在OXBRYTA之外,GBT公司的GBT021601是一款新一代血红蛋白聚合抑制剂,目前处于2期临床开发阶段,它具有成为治疗溶血和降低VOC的“BEST-IN-CLASS”疗法的潜力。此外,GBT开发的INCLACUMAB是一款靶向P选择素(P-SELECTIN)的单克隆抗体,目前在两项3期临床试验中接受评估,用于降低VOC发作频率和因为VOC重复住院的频率。
“镰刀型细胞贫血病是最常见的遗传性血液疾病。我们很高兴欢迎GBT的同仁加入辉瑞,共同努力改变患者生活。”辉瑞首席执行官ALBERT BOURLA博士表示,“我们过去三十多年在罕见血液学疾病领域积累的科学和临床能力,将让我们能够加快创新,尽快将这些疗法带给患者。”
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